La mayoría de los fármacos destinados a tratar enfermedades del sistema nervioso central se descartan porque no pueden cruzar la barrera hematoencefálica que protege al cerebro. Sin embargo, tras un largo trabajo, expertos de Instituto de Investigación Biomédica de Barcelona (IRB) patentaron un vehículo fabricado con aminoácidos capaz de traspasarla y remolcar moléculas hasta el cerebro.
Dicho avance podría llegar a facilitar el tratamiento de enfermedades hasta ahora sin terapia, como algunas consideradas raras y huérfanas.” Una barrera de células controla estrictamente el paso de sustancias de la sangre al cerebro para protegerlo de agentes externos e infecciones”, definieron los expertos.
Esta función protectora es también un tope infranqueable para el 98% de fármacos candidatos a tratar enfermedades del sistema nervioso central. Para tratar de resolverlo, los científicos del IRB han creado un vehículo o lanzadera peptídica, fabricada con aminoácidos, que puede traspasar la barrera hematoencefálica y transportar al cerebro diversas sustancias.
Roger Prades, Meritxell Teixidó y Ernest Giralt, encargados de crear este importante medicamento, están estudiando su aplicación a necesidades médicas concretas. “Se calcula que el 20% de los humanos necesitará algún día un tratamiento dirigido al cerebro”, explica Teixidó, líder de esta línea de investigación, “y para muchas enfermedades hay buenos fármacos candidatos pero casi ninguno logra llegar a su destino con la consecuente pérdida de potencial. Nuestra propuesta ofrece una solución a una necesidad clínica urgente”.
“La barrera hematoencefálica no es totalmente hermética porque el cerebro ha de nutrirse constantemente de oxígeno, hierro, insulina, etcétera. Así que existen mecanismos de transporte a modo de puertas que se abren y se cierran continuamente. Aprovechando los receptores por los que el cerebro se abastece de hierro, la ´lanzadera-ambulancia´ consigue pasar sin entorpecer el paso de los nutrientes ni alterar la función protectora de la barrera”, explicaron.
“Queríamos un vehículo que fuera sólo eso, un vehículo, y además que fuera pequeño, un péptido durable en sangre”, describió Roger Prades, estudiante de doctorado y primer autor de un estudio al que el equipo dedicó hasta cuatro años de investigación en química. “La vida de un péptido en el torrente sanguíneo es de pocos minutos. Que el nuestro sea resistente a proteasas hace plausible su desarrollo terapéutico porque nadie querría tomarse un medicamento cada cinco minutos; además este péptido podría producirse a gran escala; si fuera muy grande sería complicado económicamente”, explicó.
Asimismo, los expertos se encuentran trabajando en tres proyectos para enfermedades minoritarias y huérfanas de terapia. En colaboración con el Instituto de Oncología de la Vall de Hebrón (VHIO), están uniendo el péptido a un anticuerpo terapéutico para tratar el glioblastoma, el cáncer cerebral de adultos más agresivo.
